刘开彦教授:脐带血造血干细胞临床应用和研究进展

作者:刘开彦 单位: 来源:中国妇产科在线 编者:
2017-4-5 阅读

【编者按】作为出生婴儿附属品的胎盘和脐带血(脐血)在婴儿出生后大多会被丢弃,其实这是胎儿降世时带来的厚礼。脐带血中含有丰富的造血干细胞和免疫活性物质,脐带血免疫细胞的功能特性与脐带血细胞的成功移植和低GVHD的发生密切相关。此外,脐带血的单核细胞、树突状细胞和NK细胞还在血液系统及其他肿瘤的免疫治疗中有研究价值。北京大学人民医院刘开彦教授对脐带血造血干细胞临床应用和研究进展作了详细的讲解。

【讲者简介】刘开彦,北京大学人民医院血液科副主任,主任医师,教授,博士生导师。北京大学血液病研究所副所长,北京大学人民医院临床药物试验机构副主任,北京市脐带血造血干细胞库主任,中国医师协会血液科医师分会会长,中华医学会血液学分会第九届委员秘书长,中华医学会血液学分会第九届委员会造血干细胞移植应用学组组长。


  

脐带血是胎儿娩出断脐后,残留在脐带和胎盘中的血液,含有丰富的造血干细胞,是宝贵的生物资源。以前,我们没有认识到脐带血的重要性,让这种资源白白浪费掉了。随着人类对医学的探索,1978年美国Donad Thomas用骨髓移植成功治疗白血病,同样,中国在1981年也进行了首例异基因骨髓移植。人类在1988年开启了脐带血移植治疗,1989年成功进行了首例异基因外周血造血干细胞移植,之后的十年里,陆续成功进行了外周造血干细胞移植,首例非亲缘脐带血移植治疗重型再生障碍性贫血,首例自体脐带血治疗神经母细胞瘤。



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脐带血造血干细胞临床应用

2006年欧洲和美国成人脐带血移植数量已经超过儿童数量,脐带血移植治疗是一个成熟的技术,是一项常规治疗,而不是一项研究,全球脐带血移植超过1万例。据统计,全球脐带血移植数量已经超过4万例。

相比全球脐带血造血干细胞临床应用范围,中国脐带血造血干细胞也已有临床治疗适应症,包括了临床众多疑难杂症,如血液恶性疾病、非恶性疾病、部分遗传病,先天性疾病及代谢性疾病等多类。脐带血移植不仅可以治疗白血病,还可以应用于淋巴瘤,再生障碍性疾病,重症放射病等。

脐带血造血干细胞具有如下几方面的优势:①.较易获得,采集时供体无痛苦和风险;②.实物储存,供应时间迅速;③.GVHD发病率低,发病程度轻;④.非血缘配型成功率高。⑤.污染机率低。以上就是脐带血和骨髓、外周血比较的优势所在。当然脐带血在采集时也存在量不足的情况,常遇到从脐带和胎盘采集到的血量加起来不到100毫升,因此呼吁产科医生和助产师采集脐带血时尽可能多的采集一些,使其具有更大的应用机会。

脐带血造血干细胞的临床应用逐步成熟规范,2016年英国发布了脐带血移植指南,中国于2017年2月发布《造血干细胞移植技术管理规范(2017年版)》。中国脐带血应用逐年增加,目前应用已经超过了6000份;目前在儿童中应用较多,血液病种类较多。与世界领先地区相比,我国脐带血移植尚处于起步阶段。随着脐带血存储量的增加,移植技术的成熟,我国脐带血移植会向着国际水平逐步靠近。

除了临床上已经常规应用的这些疾病治疗外,目前全球有数十个脐带血临床研究,研究涉及包括治疗遗传病基因疗法、心血管、矫形、自身免疫性疾病、神经系统病变等。中国在脐带血的临床研究上也注册了很多项目,治疗不同的疾病,包括治疗成人恶性血液病、早产儿支气管肺发育不良等。

脐带血造血干细胞研究进展

脐带血体外扩增技术将推动脐带血更大范围的应用。体外扩增技术可为临床提供更多的脐带血造血干细胞,并可大大改善脐带血移植治疗的效果。美国杜克大学在研究脐带血体外增殖产品NiCord。同时,加拿大蒙特利尔大学发现的促进脐带血造血干细胞增殖的名为UM171的小分子将提升小血量脐血的应用价值等。

全球及中国脐带血库情况也是大家很关心的问题,中国脐血库设置与全球脐血库格局一致。目前中国脐血库受所在行政区卫计委监督及管理,规范执业,全国仅7家脐血库,并且设置为公自一体的脐血库,如:北京市脐血库。北京市脐血库公共库接受无偿脐带血捐赠,并对全球开放造血干细胞配型,向医疗及研究机构供血,帮助有需要的病患。

中国脐带血行业持续发展的关键在于普及脐带血价值,推动脐带血学术交流及应用分享,不断提高采集、储存、应用技术。我们希望能为中国脐带血行业发展储备更多资源,积累更多临床经验,为中国家庭提供高质量的健康保障和服务!也希望我们每一位能为中国脐带血做出自己微薄的贡献,支持脐带血无偿捐赠,为患者带来一份生的希望。



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